Mongersen – новое лекарственное средство для лечения пациентов с умеренным и тяжелым течением болезни Крона

В рандомизированном клиническом многоцентровом плацебо контролируемом исследовании фазы II (n=160) по оценке эффективности лекарственного средства mongersen у пациентов с умеренным и тяжелым течением болезни Крона показано, что пероральный олигонуклеотид mongersen связываясь с Smad7 РНК, приводит к увеличению белка внутриклеточной регуляции TGF-β1, что проявляется снижением пролиферации Т-клеток, уменьшением активации и дифференциации макрофагов, нарушением созревания дендритных клеток, уменьшением выработки провоспалительных цитокинов. Частота клинической ремиссии (индекс активности болезни Крона (CDAI) менее 150 на 15 день при диапазоне вариабельности от 0 до 600) составила 10% в группе плацебо и 12%, 55% и 65% в группе применения препарата mongersen в дозе 10 мг, 40 мг и 160 мг, соответственно. Клиническая ремиссия и исход клинического ответа (снижение CDAI на 100 на 28-й день) статистически значимых различий не имели и были высоки для обеих доз 40мг и 160 мг (р˃0,001). Также mongersen продемонстрировал наибольшую эффективность по сравнению с другими лекарственными средствами, используемыми для терапии болезни Крона – клиническая ремиссия отмечалась в 32,5% при применении инфликсимаба (клиническая ремиссия на 6-й неделе), в 36% при использовании адалимумаба (клиническая ремиссия на 4-й неделе), 14,5% – ведолизумаба (клиническая ремиссия на 6-й неделе) и 39% – на 54 неделе). На 28 день приема mongersen отмечалось снижение уровня С-реактивного белка у 39% больных и нормализация результатов колоноскопического исследования у 18,3%. Отмечалось сохранение клинической ремиссии до 3 месяцев в 83% случаев при применении mongersen в дозе 10 мг, в 62% и 67% – в 40 мг и 160 мг, соответственно

Источник: N. Engl. J. Med. 2015;372:1166–67