Lumacaftor-Ivacaftor у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по Phe508del CFTR генной мутации

В рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом клиническом исследовании фазы III (n=1108) по оценке эффективности и безопасности комбинации новых лекарственных средств lumacaftor (VX-809) (CFTR корректор) и ivacaftor (VX-770) (CFTR активатор) у пациентов 12 лет и старше с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации CFTR Phe508del было показано, что при применении lumacaftor (600 мг один раз в день или 400 мг каждые 12 часов) в сочетании с ivacaftor (250 мг каждые 12 часов) в течение 24 недель приводит к увеличению объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ₁) на 61% от прогнозируемого значения. Разница между активным лечением и плацебо по отношению к среднему абсолютному показателю улучшения от прогнозируемого ОФВ₁ колебалась от 2,6 до 4,0% (р<0,001), что соответствует среднему показателю относительной разности лечения 4,3 до 6,7% (р<0,001). Скорость развития  легочных обострений, приводящих к использованию антибиотиков и требующих госпитализации пациентов была на 30-39% ниже в группе использования комбинации lumacaftor-ivacaftor по сравнению с контрольной группой (плацебо). Частота побочных эффектов была сопоставима в группе lumacaftor-ivacaftor и плацебо(р<0,001), а частота случаев исключения больных из исследования вследствие развития неблагоприятных событий составила 4,2% среди пациентов, получавших lumacaftor-ivacaftor и 1,6% – в группе плацебо

Источник: N. Engl. J. Med. 2015;373:220–231. DOI: 10.1056/NEJMoa1409547