В Европе утвержден препарат для лечения мышечной дистрофии

Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) разрешил регистрацию препарата Трансларна (аталурен) для лечения мышечной дистрофии Дюшена. Препарат будет рекомендован пациентам от пяти лет и старше, способным самостоятельно передвигаться. Аталурен – первым препаратом, разработанный для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с мутацией гена в половой Х-хромосоме, вызывающей нарушение синтеза дистрофина. Решение экспертной комиссии было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов. Согласно полученным результатам, больные, получавшие аталурен в дозе 40 мг/кг массы ежедневно в течение 48 недель, при проведении теста с шестиминутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. В ходе клинических испытаний не было отмечено каких-либо серьезных побочных эффектов препарата.

Источник: http://www.medpharmconnect.com