Создана генетически модифицированная коза для лечения болезни Гоше

Бразильские ученые создали генетически модифицированную козу, которая будет производить молоко с ферментом глюкоцереброзидазой для лечения генетического заболевания болезни Гоше. Болезнь Гоше (глюкозилцерамидный липидоз) представляет собой редкое наследственное заболевание, которое развивается из-за недостаточной активности лизосомального фермента глюкоцереброзидазы, отвечающего за расщепление и утилизацию жирового вещества глюкоцереброзида. У людей с болезнью Гоше в результате ферментной недостаточности это соединение накапливается в клетках селезенки, печени, почек, легких, нервной системы и костного мозга, затрудняя их нормальную работу. Данное заболевание проявляется в виде хронической усталости, анемии, образования синяков, характеризуется низким уровнем тромбоцитов в крови, увеличением печени и селезенки. Как правило, эту лизосомную болезнь лечат с помощью лекарственных препаратов и периодических трансплантаций костного мозга, однако больные по-прежнему испытывают боль и часто имеют плохой долгосрочный прогноз. По оценкам исследователей, Бразилия, в которой болезнью Гоше страдают более 600 пациентов, тратит на их лечение примерно 113 млн долл. в год.

Генетически модифицированная коза Глюка (Gluca), на которую ученые возлагают надежды, родилась 27 марта. Как ожидается, молоко у нее появится примерно через четыре месяца. «Нам необходимо будет выяснить, сколько фермента она сможет производить и насколько он будет эффективен, отметила исследователь Лусиана Бертолини (Luciana Bertolini) Университета Форталеза. Для получения фермента дешевле кормить коз, чем выращивать клеточные линии. При этом очистка белка, необходимого для лечения болезни Гоше, в целом такая же». Если все пойдет так, как планируют ученые, и молоко генетически измененного животного будет содержать высокий процент фермента глюкоцереброзидазы, исследователи клонируют козу, чтобы получать необходимый белок в большем масштабе

Источник: http://www.medPortal.ru