Генная терапия восстанавливает слух и координацию

Исследователи Джеффри Р. Холт из Гарвардской медицинской школы, Константин Станкович из детской больницы в Бостоне и Luk H. Vandenberghe из Массачусетского университета по изучению заболеваний глаз и ушей, разработали новый синтетический вектор генной терапии под названием Anc80 для восстановления слуха и равновесия у генетически глухих больных. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology. Для своего эксперимента, ученые использовали «измененные» вирусы, которые способны обеспечить «вектор» и несут здоровый участок ДНК, внедряя его в геном клеток с генетическими дефектами. Ранее, с помощью векторов, уже совершались попытки восстановить слух у глухих лиц, тем не менее они оказались безуспешными ввиду затруднения проникновения вектора во внутренние волосковые клетки улитки. Новое исследование показало, что Anc80 может успешно переносить гены даже в труднодоступные участки. Так, метод уже был успешно апробирован при синдроме Ашера (наследственное заболевание, вызывающее аномалии развития внутреннего уха) с получением положительного результата и восстановлением слуха. «Наша стратегия применения генной терапии является наиболее эффективным способом лечения врожденных заболеваний. Теперь у нас есть система, которая позволяет восстанавливать нарушенную слуховую и вестибулярную функцию до уровня, который никогда не был достигнут ранее», – отмечает Джеффри Р. Холт 

Источник: https://www.medicalnewstoday.com