Ученые открыли новый способ лечения легочной гипертензии с помощью генной терапии

Группа американских и испанских ученых во главе с Роджером Джорджем Хаджар, доктором медицинских наук и директором научно-исследовательского центра заболеваний сердечно-сосудистой системы на Синайском полуострове, открыли новый метод генной терапии для предотвращения прогрессирования легочной гипертензии, связанной с повышением давления в кровеносных сосудах легких и сердечной недостаточностью. Данные проведенного исследования опубликованы в журнале Американского колледжа кардиологии (JACC). Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) развивается в результате процесса ремоделирования легочных кровеносных сосудов, утолщение и сужение которых происходит в  результате нарушения содержания кальция внутри эндотелия. Саркоплазматический ретикулум клеток регулирует работу АТФазы и кальциевого насоса (SERCA2a), что обеспечивает обмен внутриклеточного кальция в клетках и предотвращает их накапливание в пролиферирующих стенках сосудов. Согласно полученным результатам, новый метод генной терапии заключается в аэрозольном введении аденоассоциированного вируса с геном, несущим комплекс SERCA2a непосредственно в измененные сосуды с последующей активацией экспрессии белка SERCA2a. Перенесенные гены эффективно замедляют, в некоторых случаях останавливают сосудистые изменения в дыхательных путях, вызывая регресс патологических процессов. Испытуемые были разделены на две группы, из которых одна получала аэрозольный вирусный вектор, несущий ген SERCA2a, вторая – аэрозоль с плацебо. Через два месяца после доставки генов, ученые провели контрольное тестирование и обнаружили улучшение основных показателей работы сердца и легких, а также  уменьшение аномалий и клеточных изменений. «Путем использования генной терапии мы можем остановить пролиферацию клеток гладких мышц в кровеносных сосудах, что поможет восстановить нормальное функционирование органов и повысить выживаемость у пациентов с легочной гипертензией» - отмечает сказал доктор Хаджар 

Источник: J. Am. Coll. Cardiol. 2016;67(17):2032–46