Ученые смогли убрать дефектный ген, который вызывает дегенерацию сетчатки глаза

Стволовые клетки, геном которых изменялся при помощи современной технологии редактирования генов CRISPR, были созданы из кожи самого пациента. Пигментный ретинит (Retinitis pigmentosa) – наследственное, дегенеративное заболевание сетчатки глаза, вызывающее ухудшение зрения и нередко – слепоту. Прогрессирование дегенерации сетчатки не является последовательным – у некоторых людей симптомы проявляются в детстве, другие могут заметить симптомы позднее. В 90% случаев наличие у человека пигментного ретинита обусловлено мутацией в гене RGPR. Исследователи предположили, что, внедрив работающие клетки, не имеющие подобной мутации, в сетчатку, процесс ее деградации можно приостановить или даже полностью устранить. Процедура внедрения клеток проходила в два этапа. Сначала ученые, взяв образцы кожи, получили из них плюрипотентные стволовые клетки, а затем при помощи технологии редактирования генов CRISPR они подправили эти клетки и вывели из них вредную мутацию. Редактирование клеток в пробирке заняло 10 дней. Полученные стволовые клетки, не имеющие генетических дефектов, могут избавить людей от заболевания и восстановить сетчатку из глаз, уверены ученые. И пока генетические модификации человеческих эмбрионов находятся под строгим запретом, модификации клеток и отдельных органов людей вполне допустимы. Хирурги-офтальмологи уже достаточно хорошо изучили строение глаз и умеют проводить различные операции по внедрению тканей, в связи с чем авторы работы настроены весьма оптимистично 

Источник: http://www.nanonewsnet.ru