Муковисцидоз: события и новости


DOI: https://dx.doi.org/10.18565/pharmateca.2018.s4.44-48

О.И. Симонова (1, 2), Ю.В. Горинова (1, 2), А.С. Игнатова (1, 2), Е.А. Шестопалова (2), М.А. Мухина (2), О.В. Попова (2)

1) ФГАУ «Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей» МЗ РФ, Москва, Россия; 2) Московский центр неонатального скрининга, Морозовская ДГКБ, Москва, Россия
В статье обсуждаются последние научные новости в области муковисцидоза, в частности новые молекулы и лекарства, которые сейчас находятся в активной фазе исследования за рубежом, новые диагностические методы, проблемы современной таргетной терапии в России и трудности внедрения в практику метода ночной гипералиментации у детей. Указывается на необходимость комплексного подхода к терапии муковисцидоза, перечисляются все ее составляющие позиции.
Ключевые слова: муковисцидоз, генетика, комплексная терапия, гастростома

Литература


1. Муковисцидоз. Под ред. Н.И. Капранова, Н.Ю. Каширской. М., 2014. 672 с.

2. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2016 год. Под ред. С.А. Красовского, А.В. Черняка, А.Ю. Воронковой, и др. М., 2018, 64 с. A register of patients with cystic fibrosis in the Russian Federation. 2016. Ed. by Krasovskii S.A., Chernyak A.V., Voronkov A.Y., et al. M., 2018. 64 p. (In Russ.)].

3. Kerem E., Konstan M.W., De Boeck K., et al; Cystic Fibrosis Ataluren Study Group. Ataluren for the treatment of nonsense-mutation cystic fibrosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. Lancet. Respir. Med. 2014;2:539–47. Doi: 10.1016/S2213-2600(14)70100-6.

4. Lopes-Pacheco M. CFTR Modulators: Shedding Light on Precision Medicine for Cystic Fibrosis. Front. Pharmacol. 2016;7(275):1–20. Doi: 10.3389/fphar.2016.00275.

5. Mouded M., Layish D., Sawicki G.S. Phase 1 Initial Results Evaluating Safety, Tolerability, PK, and Biomarker Data Using PTI-428, A Novel CFTR Modulator in patients with cystic fibrosis. Abstract 187. Pediatric. Pulmonol. 2016;51(Suppl. 45):262–63.

6 Rosenfeld M., Wainwright C.E., Higgins M., et al. Ivacaftor treatment of cystic fibrosis in children aged 12 to <24 months and with a CFTR gating mutation (ARRIVAL): a phase 3 single-arm study. Lancet Respiratory Medicine. 2018;6(7):545–53.

7 https://www.cff.org/News/News-Archive/2018/FDA-Expands-Use-of-Orkambi-to-Children-With-CF-Ages-2-to-5/?linkId=55262311.

8. Клинические рекомендации. Кистозный фиброз (муковисцидоз) у детей. Минздрав РФ. 2016. 58 с.

9. Национальный консенсус по муковисцидозу. Раздел «Антимикробная терапия». Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2014;93(4):107–22.

10. Приказ Минздравсоцразвития РФ от 22-11-2004 253. Об утверждении стандарта медицинской помощи больным муковисцидозом.

11. Орлов А.В., Симонова О.И., Рославцева Е.А., Шадрин Д.И. Муковисцидоз (клиническая картина, диагностика, лечение, реабилитация, диспансеризация): учебное пособие для врачей. СПб., 2014. 160 с.

12. Симонова О.И., Томилова А.Ю., Горинова Ю.В., и др. Муковисцидоз. Болезни детского возраста от А до Я. Выпуск 5. М., 2014.

13. Свиридова Т.В., Тимофеева А.М., Симонова О.И., Лазуренко С.Б. Психолого-педагогические аспекты в лечении детей с муковисцидозом. Педиатрическая фармакология. 2014;11(1):60–2.

14. Благовидов Д.А., Костинов М.П., Симонова О.И. и др. Переносимость вакцины против P. aeruginosa у детей с муковисцидозом и врожденными пороками развития легких. Эпидемиология и вакцинопрофилактика. 2016;15(2):55–66.


Об авторах / Для корреспонденции


Автор для связи: О.И. Симонова – д.м.н., проф., зав. отделением муковисцидоза, ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» МЗ РФ, Москва, Россия; e-mail: oisimonova@mai.ru


Бионика Медиа